Insilico AI药物Rentosertib或可治疗IPF

英矽智能（Insilico Medicine）近日宣布，其AI驱动的特发性肺纤维化（IPF）候选药物Rentosertib在一项最新研究中展现出逆转衰老的潜力。这项发表于《自然·生物技术》（Nature Biotechnology）的研究，首次在临床试验中评估了由生成式AI从头设计、针对AI发现的全新靶点的候选药物，并利用六种独立开发的蛋白质组学衰老时钟，一致证实该药物能够逆转患者的预测生物学年龄。这意味着，AI不仅能够加速新药研发，还可能让“逆转衰老”从概念走向临床验证。 这项研究的核心突破在于，它并非简单的药物测试，而是将衰老生物学深度融入药物发现全流程的一次系统性验证。传统抗衰老研究多依赖雷帕霉素或二甲双胍等“老药新用”，而英矽智能则从源头出发，利用其AI靶点发现平台锁定了与衰老和纤维化相关的全新靶点TNIK，并通过衰老标志物评估确认其与6项衰老特征高度相关。随后，其生成化学平台Chemistry42设计了小分子候选药物Rentosertib，从靶点发现到临床前候选药物提名仅用时约18个月。在2025年6月公布的IIa期临床试验中，该药已达成主要安全终点，并显示出剂量依赖性的肺功能改善趋势，而此次新研究则进一步揭示了其在衰老层面的深层作用。 研究团队分析了42名IPF患者在12周内的纵向Olink蛋白质组学数据，来自哈佛大学、牛津大学、北京大学及英矽智能等机构的六个独立衰老时钟模型（包括ProtAge、OrganAge和PAC）均一致显示，Rentosertib治疗组的预测生物学年龄出现下降。与此同时，作为衡量肺功能随年龄衰退的关键指标——用力肺活量（FVC），也呈现出与安慰剂相比具有前景的剂量依赖性逆转，这与衰老时钟所反映的年龄逆转信号相互印证。这一双重验证不仅增强了药物疗效的可信度，也为“生物学年龄”作为临床试验终点提供了实证基础。 从产业影响来看，这项研究为抗衰老药物研发提供了一套可复制的标准化框架。英矽智能表示，该研究首次展示了如何在标准疾病临床试验中嵌入衰老生物标志物，并遵循FDA生物标志物/BEST指南，服务于兼具抗衰老和疾病治疗双重目的的药物开发。这意味着，未来针对阿尔茨海默病、心血管疾病等年龄相关疾病的药物试验，有望同时收集衰老相关数据，从而加速“老年保护药物”（geroprotective drugs）和长寿疗法的发现进程。对于关注前沿医疗和AI应用的中国跨境卖家与从业者而言，这一进展也预示着AI在生物科技领域的商业化路径正愈发清晰，从靶点发现、分子设计到临床验证的全链条AI驱动模式，正在成为新药研发的重要范式。